2023 מְחַבֵּר: Bailey Leapman | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-20 22:47
IOWA CITY, Iowa - פיתוח ריפוי גנטי מוצלח למחלות נוירודגנרטיביות המשפיעות על חלק גדול מהמוח הוא מאתגר. מכשול אחד כרוך להבטיח כי וקטורי הגנים - וירוסים מושבתים הנושאים את הגנים - מפוזרים היטב במוח ומפקידים ביעילות את הגנים בתאי המטרה. עם זאת, חוקרי אוניברסיטת איווה והמכונים הלאומיים לבריאות (NIH) שיתפו פעולה כדי לגלות כי וקטור גן מסוים יכול להגיע ביעילות לאתרי מוח רבים לאחר הזרקה אחת.
הממצא, המבוסס על מודלים של בעלי חיים, הופיע לאחרונה באינטרנט באתר האינטרנט של Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). המאמר המודפס יופיע בגיליון ה-28 במרץ של Proceedings.
"לא האמנו שהזרקות מרובות של וקטור הריפוי הגנטי הן התשובה להשגת תפוצה נרחבת בכל המוח", אמרה בוורלי דיווידסון, Ph. D., פרופסור לרפואה פנימית ב-UI והחוקרת הראשית של המחקר. "מעבודה קודמת באמצעות תרבית רקמות, האמנו שסוגים שונים של וקטורים של נגיף אדנו (AAV) נקשרים לקולטנים שונים ולכן יכולים להתנהג בצורה שונה כשהם מונחים ברקמות המוח."
הבדלים עדינים בשכבות החלבון של הווקטורים המבוססים על AAV נותנים להם תכונות ברורות, אמר דייווידסון.
"במחקר הנוכחי מצאנו מאפיינים מפתיעים ב-AAV5, אחד מהווקטורים המבוססים על AAV שנבדקו", אמרה. "ל-AAV5 הייתה יכולת ייחודית להתפשט הרבה מעבר לאתר ההזרקה לאחר שהוחדר למוח."
Davidson אמר שהנתונים מרגשים מכיוון שהם מציעים שניתן להשתמש בוקטורים מבוססי AAV5 כדי להעביר עותקים נכונים של גנים לתאים בכל מערכת העצבים המרכזית ללא צורך בהזרקות מרובות.
השלב הבא הוא בדיקת וקטור AAV5 במודלים של בעלי חיים של מחלות ניווניות. עבור מחקרים אלה, רצפי DNA המקודדים מולקולות טיפוליות יוכנסו לוקטורים AAV5.
לסוג AAV5 עשוי בסופו של דבר להיות יישום מיוחד לטיפול בריפוי גנטי בהפרעות שבהן חלק גדול מהמוח מושפע, כגון מחלת אלצהיימר, מחלת הנטינגטון ומחלות אחסון ליזוזומליות כגון מחלת באטן (מחלה נוירודגנרטיבית עם ילדות התחלה).
בנוסף לדווידסון, גם קולין ס. שטיין, Ph. D., פוסט-דוקטורט במעבדתו של דוידון, הייתה תרומה מרכזית לעבודה. John A. Chiorini, Ph. D., חוקר בענף תרפיה גנטית ותרפיוטיקה של המכון הלאומי לחקר שיניים וגולגולת פנים ב-NIH, שיתף פעולה גם הוא במחקר.
המחקר נתמך בחלקו על ידי מענק NIH. דייווידסון הוא גם עמית ב-Roy J. Carver Trust.
University of Iowa He alth Care מתאר את השותפות בין UI College of Medicine ובתי חולים ומרפאות UI לבין הטיפול בחולים, החינוך הרפואי ותוכניות המחקר והשירותים שהם מספקים.
הערה לעורכים: ניתן להוריד עותקים של מאמר כתב העת מאתר PNAS בכתובת
