2023 מְחַבֵּר: Bailey Leapman | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-20 22:47
לשחרור מיידי 22 בפברואר 2000
Philadelphia, Pa. - תרופה דרך הפה שעשויה להועיל לחולים עם תלסמיה והפרעות דם קשורות, יש לה פחות השפעות שליליות על תאי דם לבנים ממה שחזו קודם לכן. התרופה, דפריפרון, עשויה לסייע לחולים עם תלסמיה שאינם נהנים מהטיפול המקובל בעומס ברזל, סיבוך מסכן חיים של מחלתם.צוות מחקר בראשותו של רופא מבית החולים לילדים בפילדלפיה הכריז היום על תוצאות המחקר הרב-מרכזי שלהם ב-British Journal of Haematology.
תלסמיה, מחלה תורשתית של הדם שבה המוגלובין לא מצליח להיווצר כראוי, עשויה להיות מאתגרת לטיפול. בהתאם לחומרתה, המחלה עשויה לדרוש עירויי דם קבועים החל מהילדות המוקדמת ועלולה לגרום לטחול מוגדל, חולשת עצם ובעיות גדילה. עירויי הדם מובילים לסיבוך החמור ביותר, נזק לאיברים מרובים מסכן חיים הנגרם מהצטברות של עודף ברזל. לכן, חולים עם עודף ברזל מקבלים טיפולים תכופים בדספריוקסמין, המסיר ברזל מהרקמות. עם זאת, תרופה זו קשה למתן, כי יש לשאוב אותה לעור או לזרם הדם למשך 8 עד 12 שעות בכל לילה. חולים רבים אינם מצייתים למשטר המפרך, ואחרים אינם מסוגלים להשתמש בו בגלל תגובות שליליות.
לכן, במשך 20 השנים האחרונות, חוקרים חיפשו תרופה יעילה דרך הפה לעומס ברזל. המועמד המוביל היה דפריפרון, אך מחקרים קודמים הראו שלתרופה יש תופעת לוואי חמורה בשם אגרנולוציטוזיס, ירידה חדה בתאי הדם הלבנים. המחקר הנוכחי מדד את התדירות של תופעת הלוואי הזו ב-187 מטופלים ילדים ומבוגרים בארבעה אתרים, אחד בבית החולים לילדים של פילדלפיה ושלושת האחרים במרכזי תלסמיה באיטליה. החולים לא היו מסוגלים או לא רצו להשתמש ב-desferrioxamine.
מטופלים במחקר קיבלו בדיקות דם שבועיות כדי לנטר את ההשפעות של דפריפרון. אגרנולוציטוזיס התרחש רק בחולה אחד, בעוד לתשעה חולים הייתה ירידה קלה יותר בתאי הדם הלבנים (נויטרופניה). "המחקר הראה כי רעילות לתאי דם לבנים היא תופעת לוואי נדירה של דפריפרון, ואינה שכיחה מספיק כדי לפסול את התרופה כטיפול פוטנציאלי לעומס ברזל", אמר אלן ר.כהן, M. D., ראש המטולוגיה בבית החולים לילדים בפילדלפיה והמחבר הראשי של המחקר. "למרות שנותר מחקר רב לעשות, דפריפרון עשוי לשמש גם לטיפול בחולים עם הפרעות המוגלובין אחרות, כגון מחלת תאי חרמש, שבה משתמשים לעתים קרובות בעירויי דם רגילים."
Dr. כהן הוסיף כי מאז שהמחקר החל, הוצעו תופעות לוואי אפשריות אחרות של דפריפרון, כגון רעילות בכבד, וכי מחקרים נוספים צריכים לתת מענה לחששות כאלה. כמו desferioxamine, deferiprone הוא chelator ברזל - כימיקל הנקשר לעודף ברזל ומסיר אותו מהגוף. "אנחנו לא מציעים ש-deferiprone יחליף את desferioxamine כקו טיפול ראשון בעומס ברזל", אמר. "אבל זה עשוי להפוך לאופציה עבור חולים שאינם מגיבים ל-desferrioxamine או שיש להם תגובות שליליות קשות לטיפול הקונבנציונלי הזה."
בית החולים לילדים של פילדלפיה, בית החולים לילדים הראשון במדינה, הוא מוביל בטיפול בחולים, בחינוך ובמחקר.בית חולים רב-תמחותי זה, הכולל 373 מיטות, מספק שירותי ילדים מקיפים, כולל טיפול ביתי, לילדים מלפני הלידה ועד גיל 19. בית החולים נמצא במקום השני בארה"ב מבין כל בתי החולים לילדים במימון מחקר כולל של המכון הלאומי לבריאות.
