תוכן עניינים:
2023 מְחַבֵּר: Bailey Leapman | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-20 22:47
Cedars-Sinai Medical Center חוקרים צופים מחקרים קליניים בבני אדם
LOS ANGELES (11 בפברואר, 2000) – גן מוטנטי שהתגלה בשנות ה-80 בבני משפחה מעיירה קטנה באיטליה עשוי להוביל לשינויים גדולים במניעה ובטיפול בעורקים סתומים המובילים להתקפי לב ושבץ.
מחקרים אנושיים מוגבלים המשתמשים בחלבון הייחודי המיוצר על ידי גן זה צפויים להתחיל במהלך הרבעון השני או השלישי של שנת 2000, על פי חוקר הקרדיולוגיה פ. K. Shah, M. D., מנהל החטיבה לקרדיולוגיה במרכז הרפואי. מחקר נוסף המשתמש בגן עצמו צפוי גם הוא בעתיד.
בני משפחה מלימון, איטליה, היו כמעט חסינים לבעיות לב ושבץ הקשורים לכולסטרול, גם אם הם עסקו באורח חיים כמו עישון ואכילת יתר שבדרך כלל מובילים לסיכון מוגבר. דרס. Cesare Sirtori ו-Guido Franceschini מאוניברסיטת מילאנו זיהו את הגן, המכונה הגן apolipoprotein A-1 Milano, מקוצר בדרך כלל ל-apo A-1 Milano.
למרות שהגן התגלה בשנות ה-80, לא היה ידוע אם הוא מגן על קירות העורקים מהצטברות פלאק עד לפני מספר שנים. בשנת 1992 החלו ד"ר שאה ועמיתיו לחקור את החלבון המיוצר על ידי הגן הזה, apo A-1 Milano, גרסה של החלבון הרגיל הנקרא apo A-1, שהוא מרכיב של HDL או כולסטרול "טוב" בבעלי חיים. במהלך שש השנים האחרונות, ד"ר שאה ועמיתיו הוכיחו כי Apo A-1 Milano הוא חזק ביותר בהפחתת הצטברות פלאק בעורקים של ארנבות ועכברים.
מגלי הגן וד"ר שאה משתפים פעולה עם תעשיית הביו-פרמצבטיקה, כדי לנסות להביא חלבון apo A-1 Milano לניסויים קליניים שלב I בהמשך השנה. אם מחקרים אלו יצליחו כצפוי, מחקרים אנושיים בקנה מידה גדול יותר יתחילו זמן קצר לאחר מכן.
מכיוון שנראה שהחלבון למעשה מסיר את הכולסטרול הרע, אפילו מאתרים בעורקים שבהם הצטבר רובד, הצורך בפרוצדורות פולשניות כמו אנגיופלסטיקה וניתוח מעקפים עשוי להתבטל מתישהו - בהנחה שיתרונות דומים נראים במחקרים על בני אדם. ומכיוון ש-apo A-1 Milano מטפל בכל מערכת הדם, הוא עשוי להיות שימושי בתיקון כלי דם חולים שכרגע לא ניתן להגיע אליהם בטכניקות פולשניות.
בינתיים, ד"ר שאה ועמיתיו, עובדים יחד עם מדענים במרכז הרפואי הלאומי סיטי אוף הופ בדוארטה, קליפורניה, עושים גם ניסיונות להחדיר את הגן עצמו לרקמות של בעלי חיים בעוד חמש שנים מחקר ממומן בחלקו על ידי מענק ממכון הבריאות הלאומי."במחקר הספציפי הזה, אנחנו משתמשים בגן עצמו, לא בתוצר של הגן אלא ב-DNA בפועל שמייצר את החלבון", אמר ד"ר שאה. "בעיקרון, אנחנו רוצים להכניס את הגן הזה לגוף של בעלי חיים ולגרום לרקמות שלהם לייצר את החלבון ולספק אספקה מתמשכת של החלבון."
Dr. שאה אמר שברגע שיושקו מחקרים בבני אדם, הגישות הללו עשויות להיבדק לראשונה בחולים שיש להם הפרעה גנטית שגורמת לרמות הכולסטרול ה"רע" שלהם לעלות ללא שליטה. מטופלים עם סוג זה של היפרכולסטרולמיה סובלים לעיתים קרובות מהתקפי לב או זקוקים לניתוחי מעקף לב אפילו במהלך שנות העשרה שלהם. למרות שטיפול חדש בשם LDL apheresis זמין כעת בCedars-Sinai ובכמה אתרים נוספים בארץ, השיטה המכנית הזו של "סינון" הכולסטרול הרע מהדם דורשת טיפולים מתמשכים ואי נוחות והוצאות נלוות.
אפילו ללא נטייה גנטית לרמות כולסטרול גבוהות, חולים רבים אינם מצליחים להגיב להתערבויות הנוכחיות ועשויים להיות מועמדים פוטנציאליים לטכניקות החדשות הללו.
"באמצעות תרופות חזקות מאוד להורדת שומנים בדם, אספירין ושינויים באורח החיים כגון תזונה משופרת ופעילות גופנית, נוכל למנוע אולי 30 עד 50 אחוז מהתקפי לב ושבץ מוחי. אבל שאר 50 עד 70 אחוז מהתקפי הלב ממשיכים להתרחש למרות מאמצינו. הפוטנציאל של הגישות החדשות הללו הוא לצמצם עוד יותר את התקפי הלב שאינם נמנעים כיום באוכלוסייה הממוצעת, ולספק טיפול פוטנציאלי לאנשים שאין להם אלא אפרזה מסוג LDL לצפות לו", אמר ד"ר ש אה.
